عاجل: أول طفل يتعافى من مرض نادر بعد علاج جديد..شنيا الحكاية؟

طفل ثلاث سنوات يبهر الأطباء بعد أن أصبح أول شخص في العالم يتلقى علاجًا جينيًا مبتكرًا في مستشفى الأطفال الملكي بمانشستر.

يعاني أوليفر تشو من متلازمة هانتر (MPSII)، حالة وراثية نادرة تسبب تلفًا تدريجيًا للجسم والدماغ، وغالبًا ما تؤدي إلى الوفاة قبل سن العشرين.

في خطوة عالمية أولى، قام فريق طبي بتجربة العلاج الجيني لإصلاح خلاياه، وحققت النتائج تقدمًا مذهلًا، متجاوزة توقعات الأطباء والعائلة.

بدأ العلاج بسحب الخلايا الجذعية من أوليفر في ديسمبر 2024، ثم أُرسلت إلى مختبر لندن، لإدخال جين سليم عبر فيروس معدل لإنتاج الإنزيم المفقود IDS الضروري لتكسير السكريات الكبيرة في الجسم والدماغ.

تلقى أوليفر تسريب الخلايا العلاجية في فيفري 2025، وعاد بعد ذلك إلى كاليفورنيا مع عائلته، ليبدأ مرحلة المتابعة والفحوص الدورية في مانشستر.

النتائج مذهلة: توقف عن التسريب الأسبوعي للإنزيم، أصبح أكثر تفاعلًا وحركة وكلامًا، وما زال يتطور بعد تسعة أشهر من العلاج. الأطباء يحذرون من التسرع، لكن الأمل يتجدد في علاج متلازمة هانتر.

التجربة تشمل خمسة أطفال من الولايات المتحدة وأوروبا وأستراليا، مع متابعة دقيقة لتقييم فعالية العلاج الجيني على المدى الطويل.

في نفس السياق